都柏林圣三一学院的科学家们开发了一种非常有前途的基因疗法来治疗青光眼。青光眼是一种使人衰弱的眼部疾病，可导致完全失明，全球约有8000万人受到影响。该团队先前表明，他们的疗法有望治疗干性老年性黄斑变性(AMD)。
科学家们刚刚在《国际分子遗传学杂志》上发表了他们的研究。他们的工作表明，基因疗法如何在动物模型和来自青光眼患者的人类细胞中产生显著的益处。
具体来说，在青光眼动物模型中，该疗法保护了关键的“视网膜神经节细胞”(RGCs)，并改善了它们的功能。在人类视网膜细胞中，基因疗法的传递增加了氧气消耗和ATP(能量)的产生，表明细胞性能增强。
发表的研究文章的第一作者，三一学院遗传与微生物学院研究员索菲亚·米林顿-沃德博士说:“青光眼是一组复杂的视神经病变，也是失明的主要原因。在欧洲，年龄在40岁到80岁之间的人中，大约每30人中就有1人患有青光眼，而在90岁以上的人中，这一比例上升到十分之一，所以这是一种非常常见的疾病，迫切需要新的治疗方案。”
“这是一种多因素疾病，有许多不同的风险因素，这增加了治疗的复杂性。目前的青光眼治疗主要是使用局部滴眼液、手术或激光治疗，但结果不一，有些患者没有反应或有严重的副作用。”
“对更好的治疗选择的需求激励着我们继续开发基因疗法，我们对它所显示的前景感到高兴。”
新的基因疗法使用一种被批准的病毒来传递由三一学院团队开发的增强基因(eNdi1)。该疗法旨在提高线粒体活性(线粒体是负责ATP生产的“细胞能量发生器”)，并减少有害的活性氧。
简·法拉，三一学院遗传与微生物学院的研究教授，是这篇发表的研究文章的资深作者。她补充道:
“考虑到每种疗法的高昂开发成本，为大量患者开发广泛适用的基因疗法尤为重要——在这里，我们强调了这种疗法在促进青光眼线粒体功能方面具有真正的潜力。”
将这些研究转化为临床和患者，虽然涉及许多额外的步骤，是下一个重点。
基于这些和其他基础成果，Trinity团队与Loretto Callaghan一起，最近成立了Vzarii Therapeutics，以加速未来干性黄斑变性和青光眼基因疗法的人类临床试验。
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